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報道関係者各位
会社名 第一三共株式会社 代表者 代表取締役社長 眞鍋 淳 （コード番号 4568 東証第１部） 問合せ先 ｺｰﾎﾟﾚｰﾄｺﾐｭﾆｹｰｼｮﾝ部長 大沼 純一 TEL 03-6225-1126
第一三共株式会社（本社：東京都中央区、以下「当社」）は、株式会社Orphan Disease Treatment Institute（本社：東京都品川区、以下「ODTI*1」）と共同開発しているDS-5141*2（以下「本剤」）のデュシェンヌ型筋ジストロフィー*3（以下「DMD」）患者を対象とした国内第1/2相臨床試験（以下「本試験」）の結果の概要について、お知らせいたします。 本試験は、DMD患者を対象に、本剤を週1回で12週間連続皮下投与し、その結果を踏まえてさらに48週間の連続皮下投与を行い、安全性及び有効性を評価したものです。 本試験において、投与中止や臨床上問題となる有害事象など安全性上の懸念は認められませんでした。また、有効性については、ジストロフィン遺伝子のエクソン45をスキップすることによって得られるメッセンジャーRNAの産生（副次評価項目）が全ての患者で確認され、ジストロフィンタンパク質の発現（主要評価項目）は、複数の患者で明らかな増加が確認され、現在、解析を継続しております。 今後、本試験結果の解析を進め、DMD患者さんへ新しい治療の選択肢を提供できるよう取り組んでまいります。
以 上
